ΑΝΑΚΑΛΥΦΘΗΚΕ ΦΑΡΜΑΚΟ ΠΟΥ ΜΠΟΡΕΙ ΝΑ ΑΠΟΚΑΤΑΣΤΗΣΕΙ ΤΗΝ ΟΡΑΣΗ

Ένα νέο φάρμακο υπόσχεται να αποκαταστήσει την όραση, προσφέροντας ελπίδα σε εκφυλιστικές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς.

Η όραση είναι μία από τις ανθρώπινες αισθήσεις. Περισσότεροι από 300 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο κινδυνεύουν να τη χάσουν, λόγω διαφόρων ασθενειών του αμφιβληστροειδούς. Αν και έχουν ανακαλυφθεί φάρμακα που έχουν βοηθήσει στην επιβράδυνση της εξέλιξης αυτών των καταστάσεων, δεν υπάρχει αποτελεσματική θεραπεία για αποκατάσταση της όρασης – ή, καλύτερα, δεν υπήρχε έως τώρα.

Ερευνητική ομάδα του KAIST (Korea Advanced Institute of Science & Technology, σαν να λέμε το ΜΙΤ της Κορέας) ανέπτυξε νέο φάρμακο που αποκαθιστά με επιτυχία την όραση! Σύμφωνα με σχετική επιστημονική δημοσίευση, δημιούργησε θεραπεία που αναζωογονεί τα νεύρα του αμφιβληστροειδούς ώστε να αποκατασταθεί η όραση, με τα αποτελέσματα να διαρκούν για περισσότερους από έξι μήνες – το διάστημα δηλαδή που έχει μεσολαβήσει μέχρι σήμερα.

Όπως αναφέρει το πανεπιστήμιο στην ιστοσελίδα του, «η συγκεκριμένη μελέτη σηματοδοτεί την πρώτη επιτυχή επαγωγή μακροχρόνιας νευρικής αναγέννησης σε αμφιβληστροειδείς θηλαστικών, προσφέροντας νέα ελπίδα σε ασθενείς με εκφυλιστικές ασθένειες του αμφιβληστροειδούς που μέχρι πρότινος δεν είχαν καμία θεραπευτική επιλογή.

iStock

Καθώς ο παγκόσμιος πληθυσμός συνεχίζει να γερνάει, ο αριθμός των ασθενών με νόσο του αμφιβληστροειδούς αυξάνεται σταθερά. Ωστόσο, δεν υπάρχει φάρμακο για την αποκατάσταση των κατεστραμμένων αμφιβληστροειδών και της όρασης. Ο πρωταρχικός λόγος για αυτό είναι η αδυναμία του αμφιβληστροειδούς στα θηλαστικά να αναγεννηθεί μόλις υποστεί βλάβη.

Μελέτες σε ψυχρόαιμα ζώα, όπως τα ψάρια –γνωστά για την ισχυρή αναγέννηση του αμφιβληστροειδούς– έχουν δείξει ότι οι τραυματισμοί του αμφιβληστροειδούς πυροδοτούν τα γλοιακά κύτταρα Müller να αποδιαφοροποιηθούν σε προγονικά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, που στη συνέχεια δημιουργούν νέους νευρώνες.

Ωστόσο, στα θηλαστικά αυτή η διαδικασία είναι εξασθενημένη, οδηγώντας σε μόνιμη βλάβη του αμφιβληστροειδούς.

Στην εργασία, οι ερευνητές αναγνώρισαν την πρωτεΐνη PROX1 ως βασικό αναστολέα της αποδιαφοροποίησης της γλοίας Müller στα θηλαστικά. Η PROX1 είναι πρωτεΐνη που βρίσκεται στους νευρώνες του αμφιβληστροειδούς, του ιππόκαμπου και του νωτιαίου μυελού. Καταστέλλει τον πολλαπλασιασμό των νευρικών βλαστοκυττάρων και προάγει τη διαφοροποίηση σε νευρώνες.

Βάσει των ευρημάτων της έρευνας, που έγινε σε ποντίκια, η PROX1 συσσωρεύεται σε κατεστραμμένη γλοία Müller του αμφιβληστροειδούς ποντικιών, αλλά απουσιάζει στην εξαιρετικά αναγεννητική γλοία Müller των ψαριών.

iStock

Επιπλέον, η PROX1 που βρίσκεται στη γλοία Müller δεν συντίθεται εσωτερικά, αλλά μάλλον λαμβάνεται από τους περιβάλλοντες νευρώνες, οι οποίοι αποτυγχάνουν να «αναγεννηθούν» και αντ’ αυτού εκκρίνουν την πρωτεΐνη. Με βάση αυτό το εύρημα, η ομάδα ανέπτυξε μέθοδο για την αποκατάσταση της αναγεννητικής ικανότητας της γλοίας Müller, εξαλείφοντας τα κύτταρα που εκκρίνουν την εξωγενή PROX1. Η προσέγγιση περιέλαβε τη χρήση αντισώματος που συνδέεται με την εν λόγω πρωτεΐνη και αναπτύχθηκε από startup βιοτεχνολογίας που ίδρυσε το ερευνητικό εργαστήριο του πανεπιστημίου.

Η χορήγησή του στον αμφιβληστροειδή ποντικού προκάλεσε σημαντική νευρική αναγέννηση. Όταν απελευθερώθηκε το γονίδιο αντισώματος στους αμφιβληστροειδείς ποντικών με νόσο μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδίτιδας, επέτρεψε τη διαρκή αναγέννηση του αμφιβληστροειδούς και την αποκατάσταση της όρασης για πάνω από έξι μήνες.

Η εταιρεία σκοπεύει να ξεκινήσει κλινικές δοκιμές έως το 2028, με την επικεφαλής ερευνήτρια Δρ Eun Jung Lee να δηλώνει ότι «πρόκειται να ολοκληρώσουμε τη βελτιστοποίηση του αντισώματος εξουδετέρωσης PROX1 (CLZ001) και να προχωρήσουμε σε προκλινικές μελέτες, πριν το χορηγήσουμε σε ανθρώπους με νόσους του αμφιβληστροειδούς. Στόχος μας είναι να παρέχουμε μια λύση για ασθενείς που διατρέχουν κίνδυνο τύφλωσης και που επί του παρόντος δεν έχουν κατάλληλες θεραπευτικές επιλογές».